CMED abre consulta dirigida sobre precificação de produtos de terapia avançada

Em 07 de fevereiro de 2025, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (“CMED”) publicou o Edital de Chamamento nº 1/25 para receber contribuições sobre os critérios de precificação de produtos de terapias avançadas (“PTA(s)”) (“Consulta Dirigida”).

Os interessados têm até o dia 28 de março de 2025 para enviar suas contribuições por meio do portal.

A iniciativa busca corrigir a lacuna regulatória da Res. CMED nº 2, de 5 de março de 2004, que não abrange as novas tecnologias de PTA dentro das categorias reguladas previstas, e causa que esses produtos sejam categorizados como casos omissos, sendo necessário o estabelecimento de critérios para a precificação de PTAs.

O que são PTAs?

Os PTAs são uma classe inovadora de medicamentos biológicos para o tratamento de condições complexas, doenças raras ou sem alternativas médicas disponíveis, como mieloma múltiplo, leucemia linfoblástica aguda, distrofia hereditária da retina, entre outras.

As terapias com células CAR-T (receptor quimérico de antígeno) são tratamentos em que as células T do paciente (um tipo de célula do sistema imunológico) são modificadas em laboratório para atacar células específicas. As células T são retiradas do sangue do paciente, e o gene para um receptor especial que se liga a uma proteína específica nas células alvo é adicionado às células T no laboratório. Esse receptor especial é chamado de receptor quimérico de antígeno (CAR). Um grande número de células CAR-T é então cultivado no laboratório e administrado ao paciente por infusão.

Diferentemente de células e tecidos usados em transplantes, o processo de fabricação dos PTAs pode incluir a expansão e diferenciação celular em cultura, além da modificação do material genético, com o objetivo de modificar a expressão de genes, e reparar, adicionar, deletar ou editar sequências genéticas, desempenhando funções distintas do que teriam no organismo originalmente.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (“Anvisa”) estabelece três categorias de PTAs, sendo elas o produto de engenharia tecidual, o produto de terapia celular, e o produto de terapia gênica, definidos abaixo de acordo com a RDC Anvisa nº 505/21, que dispõe sobre o registro de PTAs.¹

XXI – produto de engenharia tecidual: produto biológico constituído por células humanas organizadas em tecidos ou órgãos que apresenta propriedades que permitam regenerar, reconstituir ou substituir um tecido ou órgão humano, na presença ou não de suporte estrutural constituído por material biológico ou biocompatível, sendo que (a) tenha sido submetido a manipulação extensa; e/ou (b) desempenhe no receptor função distinta da desempenhada no doador;

XXII – produto de terapia celular avançada: produto biológico constituído por células humanas ou seus derivados não quimicamente definidos, que possui a finalidade de obter propriedades terapêuticas, preventivas ou de diagnóstico, por meio de seu modo de ação principal de natureza metabólica, farmacológica e/ou imunológica, para uso autólogo ou alogênico em humanos, sendo que (a) tenha sido submetido a manipulação extensa; e/ou (b) desempenhe no receptor função distinta da desempenhada no doador;

XXIII – produto de terapia gênica: produto biológico cujo componente ativo contenha ou consista em ácido nucleico recombinante, podendo ter o objetivo de regular, reparar, substituir, adicionar ou deletar uma sequência genética e/ou modificar a expressão de um gene, com vistas a resultado terapêutico, preventivo ou de diagnóstico.

Sob a ótica regulatória, a Anvisa estabeleceu o marco regulatório de PTAs por meio dos seguintes atos normativos, que regulam temas como a caracterização dos produtos, sua fabricação, ensaios clínicos, requisitos de segurança, qualidade e comprovação de eficácia para o registro, distribuição e uso desses produtos:

• RDC nº 505/21: dispõe sobre o registro de produto de terapia avançada e dá outras providências.
• RDC nº 506/21: dispõe sobre as regras para a realização de ensaios clínicos com produto de terapia avançada investigacional no Brasil, e dá outras providências.
• IN nº 270/23: dispõe sobre as Boas Práticas de Fabricação Complementares aos Produtos de Terapias Avançadas.

Os PTAs representam uma grande promessa terapêutica, oferecendo à população uma possibilidade de acesso a tratamentos únicos, inovadores, seguros e de alta qualidade. Considerando os seus potenciais benefícios, em alguns casos, a Anvisa pode conceder o registro do PTA condicionado à apresentação posterior de dados e provas adicionais comprobatórias de eficácia clínica. É o chamado registro sanitário condicional, que está alinhado a modelos de aprovação de outras autoridades reguladoras internacionais, como European Medicines Agency (EMA – Europa), Food and Drug Administration (FDA – Estados Unidos), e que exige a assinatura de um Termo de Compromisso (TC) entre a Anvisa e a empresa responsável pelo medicamento no Brasil.

Qual o impacto da regulação na indústria?

A CMED é um órgão interministerial responsável pela regulação econômica do mercado de medicamentos no Brasil, com o objetivo de promover a concorrência e a inovação no setor farmacêutico, criada pela Lei nº 10.742/03, que define normas de regulação para o setor farmacêutico.

A atuação da CMED busca evitar abusos e práticas monopolistas para a promoção da assistência farmacêutica à população. A CMED é composta por representantes da Anvisa, além do Ministério da Saúde, Casa Civil da Presidência da República, Ministério da Justiça, Ministério da Fazenda, e o Ministério da Indústria, Comércio e Serviços.

A Consulta Dirigida busca obter informações de representantes da indústria farmacêutica, profissionais de saúde, pacientes, associações de pacientes, pesquisadores, entidades governamentais, entre outros interessados, sendo uma etapa essencial para a elaboração de uma futura regulação sobre a precificação de PTAs. As informações coletadas subsidiarão a Análise de Impacto Regulatório a ser elaborada, previamente à elaboração da regulação pela CMED.

Sob a perspectiva da indústria, a regulação de PTAs pela CMED é uma questão complexa e estratégica. Cada etapa, desde a escolha do princípio ativo até os ensaios clínicos multicêntricos, demanda recursos substanciais e tempo, o que reflete no custo final do produto.

Esses produtos representam a vanguarda da medicina moderna, cuja pesquisa, fabricação e comercialização demandam uma infraestrutura biotecnológica altamente especializada, investimentos de alto custo e períodos de desenvolvimento que podem levar anos, até décadas.

Por fim, a regulação pela CMED precisará equilibrar os interesses econômicos e sociais entre os agentes envolvidos, proporcionando um ambiente sustentável e com segurança jurídica para que a indústria farmacêutica continue a investir, produzir e disponibilizar produtos inovadores e seguros à população.

A equipe de Life Sciences e Healthcare do Demarest está à disposição para prestar quaisquer esclarecimentos adicionais que se façam necessários.

¹ RDC nº 505/21: Dispõe sobre o registro de produto de terapia avançada e dá outras providências, art. 4º, XXI, XXII, XXIII.